Ο πρόσφατος νόμος ν.4931 (13/5/2022) για τις αλλαγές στον τομέα της υγείας «Γιατρός για όλους, ισότιμη και ποιοτική πρόσβαση στις υπηρεσίες του Εθνικού Οργανισμού Παροχής Υπηρεσιών Υγείας και στην Πρωτοβάθμια Φροντίδα Υγείας και άλλες επείγουσες διατάξεις» κάνει ένα σημαντικό και αξιόλογο πρώτο βήμα αναφορικά με την αναγνώριση των συλλόγων ασθενών ως συνομιλητές της Πολιτείας και τα αρμόδια όργανα λήψης αποφάσεων.

Συγκεκριμένα, ο νόμος αναφέρει πως οι ενώσεις ή οι σύλλογοι ασθενών μετέχουν με εκπρόσωπο ή εκπροσώπους τους στα αρμόδια όργανα της Πολιτείας, που είναι αρμόδια να λαμβάνουν αποφάσεις που αφορούν 1) στο σχεδιασμό των πολιτικών υγείας και στην αξιολόγηση των ακολουθούμενων πρακτικών 2) στην οργάνωση των αντίστοιχων φορέων, δημόσιων και ιδιωτικών, και 3) στα δικαιώματα των ασθενών.

Η εφαρμογή ενός τέτοιου νόμου στην πράξη είναι μια πολυδιάστατη άσκηση, την οποία οι σύλλογοι και η Πολιτεία καλούνται επιμελώς να σχεδιάσουν και να εκτελέσουν, ώστε να υπάρξουν ουσιαστικά και χειροπιαστά αποτελέσματα της συνεργασίας ασθενών και Πολιτείας, για μια πραγματικά ασθενοκεντρική πολιτική υγείας. Ένας από τους σημαντικότερους μηχανισμούς πολιτικής υγείας, όπου η εφαρμογή του νέου νόμου θα μπορούσε να είναι καρποφόρα, είναι και ο θεσμός της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (ΑΤΥ). Η συμμετοχή των ασθενών δύναται να παίξει σημαντικό ρόλο στη βελτίωση των διαδικασιών αλλά και το παραχθέν έργο ενός τέτοιου θεσμού, έργο το οποίο να εξυπηρετεί συνάμα τα συμφέροντα της Πολιτείας αλλά και των ασθενών.

Σε πολλές χώρες με προηγμένες τακτικές και οργανισμούς ΑΤΥ, η συμμετοχή των ασθενών στη διαδικασία λήψης αποφάσεων θεωρείται σημαντικό κομμάτι της διαδικασίας αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας,,,καθώς ενισχύει τη διαφάνεια, τη νομιμότητα και τη δικαιοσύνη στη λήψη αποφάσεων. Η συμμετοχή των ασθενών ενισχύει, επίσης, την εμπιστοσύνη στη διαδικασία λήψης αποφάσεων και, κυρίως, την αποδοχή των αποφάσεων που λαμβάνονται,, καθιστώντας τον ασθενή, τον τελικό αποδέκτη τον αποφάσεων, συν-δημιουργό πολιτικών υγείας και συν-ομιλητή της Πολιτείας. Ένας ρόλος που αρμόζει στους ασθενείς λόγω της διττής τους υπόστασης: του φορολογουμένου πολίτη, αλλά κυρίως του πολίτη σε ανάγκη ιατροφαρμακευτικής περίθαλψης. Επιπλέον, με τη συμμετοχή των ασθενών, ενισχύεται η συμμόρφωσή τους και η ικανοποίηση με τη θεραπεία, και ως επακόλουθο, υπάρχουν και καλύτερα θεραπευτικά αποτελέσματα. Τα οφέλη μιας τέτοιας διαδικασίας είναι, λοιπόν, πολυεπίπεδα.

Η ευρωπαϊκή εμπειρία δεικνύει τρεις τρόπους συμμετοχής των ασθενών στην ΑΤΥ (εικ. 1): συμμετοχή στη διαδικασία αξιολόγησης αυτή καθαυτή, παροχή ποιοτικών δεδομένων (qualitative evidence) και έμμεση συμμετοχή μέσω παροχής ποσοτικών δεδομένων (κλινικών, ποιότητας ζωής, προτιμήσεων) των ασθενών που ζουν με μια συγκεκριμένη ασθένεια ή λαμβάνουν μια συγκεκριμένη θεραπεία. Η πρώτη εφαρμογή συμμετοχής των ασθενών στην ΑΤΥ προαπαιτεί τις κατάλληλες διαδικασίες ενσωματωμένες στον τρόπο λειτουργίας ενός οργανισμού ή επιτροπής ΑΤΥ. Για παράδειγμα, οι σύλλογοι ασθενών δύνανται είτε να κάνουν ολοκληρωμένη κατάθεση (φάκελος κατάθεσης ασθενών), στα πρότυπα κατάθεσης των φαρμακευτικών εταιρειών, είτε να παρευρίσκονται στη διαδικασία αξιολόγησης (συναντήσεις επιτροπή κλπ.), μέσω εκπροσώπησης ώστε να είναι ενεργά συμμέτοχοι στις συζητήσεις και στη λήψη αποφάσεων ΑΤΥ. Η δυνατότητα ένστασης για τις αποφάσεις της οργανισμών ΑΤΥ παρέχεται επίσης στους ασθενείς σε πολλές χώρες της Ευρώπης.

Επιπλέον, η επιτροπή ΑΤΥ μπορεί να επιδιώξει διαβουλεύσεις με ασθενείς και εθελοντικές οργανώσεις/φιλανθρωπικά ιδρύματα, να καλεί τους ασθενείς ή/και τους φροντιστές είτε στη φάση ανίχνευσης ορίζοντα (horizon scanning) για νέες τεχνολογίες, είτε για προσωπικές μαρτυρίες και ποιοτική περίληψη των απόψεων για την ασθένεια, τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές και τις ακάλυπτες ανάγκες των ασθενών. Οι ασθενείς μπορούν να συνεισφέρουν την πολύτιμη γνώση και την εμπειρία που αποκτούν βιώνοντας τη συγκεκριμένη πάθηση, καθώς και τη γνώση των οφελών/κινδύνων διαφορετικών θεραπευτικών επιλογών που έχουν λάβει στη θεραπευτική πορεία τους. Επιπλέον, προσφέρουν ολοκληρωμένη εικόνα του αντίκτυπου της ασθένειας στους ιδίους, στις οικογένειές τους αλλά και ευρύτερα στις υπηρεσίες υγείας και στην αντίστοιχη κατανάλωση υγειονομικών πόρων. Μια τέτοια συμμετοχή διευκολύνει το έργο της επιτροπής ΑΤΥ καθώς αξιοποιούνται οι ασθενείς ως «πηγή δεδομένων», αλλά και αναβαθμίζεται η αποτελεσματικότητα των αποφάσεων, μιας και γίνονται πιο ασθενοκεντρικές.

Ένας άλλος τρόπος συμμετοχής των ασθενών στην ΑΤΥ επιτυγχάνεται έμμεσα μέσω ποσοτικών δεδομένων που αντλούνται από τους ασθενείς στο πλαίσιο κλινικών και φαρμακο-οικονομικών μελετών. Είναι, στην ουσία, δεδομένα που τροφοδοτούν τους φακέλους κατάθεσης για τη διαδικασία ΑΤΥ, με βάση τα οποία γίνεται η εκτίμηση της αξίας (κλινικής και οικονομικής) μιας νέας θεραπείας. Τα πιο γνωστά δεδομένα αφορούν στις εκβάσεις, όπως αξιολογούνται από τους ίδιους τους ασθενείς (patient-reported outcomes PROs). Με τη χρήση κατάλληλων ερωτηματολογίων και δεικτών, είτε εξειδικευμένα ως προς μια συγκεκριμένη ασθένεια (όπως για παράδειγμα το EORTC QLQ-C30 που έχει αναπτυχθεί για καρκινοπαθείς), είτε δείκτες που καλύπτουν γενικά την ποιότητα ζωής των ασθενών, με κλασσικό παράδειγμα το EQ-5D. Το τελευταίο χρησιμοποιείται από πολλούς οργανισμούς ΑΤΥ ως εργαλείο αναφοράς για τη συλλογή χρησιμοτήτων (utilities), απαραίτητες για τις αναλύσεις κόστους-χρησιμότητας, όπως απαιτούν και τα κριτήρια αξιολόγησης της Ελληνικής ΕΑΑΦΑΧ. Η πρακτική έως τώρα κυρίως βασίζεται σε δεδομένα που αντλούνται από ασθενείς στις χώρες όπου γίνονται οι αρχικές μελέτες, κλινικές ή φαρμακο-οικονομικές. H άντληση πρωτογενών δεδομένων από Έλληνες ασθενείς ως προς τα PROs και τις χρησιμότητες, θα συνέβαλε στη σωστή απεικόνιση της πραγματικής ποιότητας ζωής, της ακάλυπτης ανάγκης καθώς και του οφέλους των Ελλήνων ασθενών από τις νέες θεραπείες που αξιολογούνται από την ΕΑΑΦΑΧ. Συνεπώς, υπάρχει πραγματικός χώρος και ανάγκη για ουσιαστική συμμετοχή των Ελλήνων ασθενών στην παραγωγή των τεκμηρίων (evidence) εκείνων που είναι δομικοί λίθοι στις καταθέσεις στην ΕΑΑΦΑΧ.

Μια άλλη μορφή ποσοτικών δεδομένων αφορά στην άντληση και εφαρμογή των προτιμήσεων των ασθενών για θεραπευτικές επιλογές. Οι ποσοτικές προτιμήσεις δείχνουν τη σχετική επιθυμία ή αποδοχή από τους ασθενείς των κλινικών αποτελεσμάτων ή άλλων χαρακτηριστικών των θεραπευτικών επιλογών, καθώς και τις αντισταθμίσεις (trade-offs) που κάνουν οι ασθενείς μεταξύ οφελών και κινδύνων μιας θεραπείας. Επιπλέον, δύναται να γίνει αποτίμηση των προτιμήσεων για συγκεκριμένα χαρακτηριστικά θεραπείας σε χρηματικό ποσόν (monetary value). Μια από τις πιο καινοτόμες μεθόδους για την άντληση ποσοτικών προτιμήσεων ασθενών, είναι τα πειράματα διακριτών επιλογών (discrete choice experiments). Είναι μελέτες μη παρεμβατικής φύσεως, που τρέχουν ως έρευνα αγοράς, και «χτίζονται» και αναλύονται με αυστηρά οικονομετρικά και στατιστικά κριτήρια. Οι ποσοτικές προτιμήσεις ασθενών έχουν χρησιμοποιηθεί για τη δημιουργία κλινικών κατευθυντήριων γραμμών,, , στους κανονιστικούς οργανισμούς, είτε σε όλο τον κύκλο ζωής του προϊόντος. Είναι σημαντικό να αναφερθεί πως η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) εξέδωσε το 2015 κατευθυντήριες οδηγίες- ορόσημο σχετικά με τη χρήση των ποσοτικών προτιμήσεων των ασθενών στο πλαίσιο αξιολόγησης οφέλους-κινδύνου των νέων θεραπειών.

Στο ίδιο πλαίσιο κινείται και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), καθώς έχει τρέξει πιλοτικά προγράμματα για την αξιολόγηση οφέλους-κινδύνου από την πλευρά των ασθενών.

Στο πλαίσιο της ΑΤΥ, οι ποσοτικές προτιμήσεις ασθενών συμβάλλουν στην κατανόηση των προτεραιοτήτων και αναγκών των ασθενών, ώστε οι αποφάσεις ΑΤΥ να γίνονται με γνώμονα τη βέλτιστη εξυπηρέτηση των ασθενών. Χαρακτηριστικό παράδειγμα είναι η βαρύτητα που δίνει μια επιτροπή ΑΤΥ στα κλινικά αποτελέσματα, όπως για παράδειγμα η επιβίωση χωρίς εξέλιξη νόσου, σε σχέση με τη σχετιζόμενη με την υγεία ποιότητα ζωής των ασθενών (health related quality of life HRQoL). Μελέτη προτιμήσεων ασθενών με καρκίνο μαστού σε πέντε ευρωπαϊκές χώρες (Γαλλία, Ιρλανδία, Πολωνία, Ισπανία) έδειξε πως οι ασθενείς είναι πρόθυμοι να έχουν μικρότερη επιβίωση ελευθέρας νόσου (progression-free survival) ως αντιστάθμιση για καλύτερη ποιότητα ζωής. Συγκεκριμένα, οι ασθενείς είναι πρόθυμοι να πληρώσουν €6,896 για έναν χρόνο ελευθέρας εξέλιξης νόσου, εν αντιθέσει με €17,288 που είναι πρόθυμοι να πληρώσουν για ένα χρόνο τέλειας λειτουργικής ευεξίας (functional well-being) και €15,138 για ένα χρόνο χωρίς πόνο. Μια τέτοια μελέτη δείχνει πως οι προτιμήσεις ασθενών πρέπει να ληφθούν υπόψιν από τους κανονιστικούς και τους οργανισμούς ΑΤΥ, καθώς η οπτική των ασθενών μπορεί να διαφέρει από το τι θεωρείται «σωστό» από τους λήπτες αποφάσεων.

Ο νέος νόμος δίνει την κατάλληλη ευκαιρία στους ασθενείς να είναι συν-ομιλητές της Πολιτείας και συν-δημιουργοί αποφάσεων σε θέματα πολιτικών υγείας. Η ΑΤΥ αποτελεί το κατάλληλο όχημα για την πρώτη εφαρμογή της πραγματικής συμμετοχής ασθενών στις αποφάσεις για μια ασθενοκεντρική προσέγγιση και η ευρωπαϊκή εμπειρία δείχνει πως υπάρχουν πολλοί τρόποι συμμετοχής ασθενών, οι οποίοι μπορούν να εφαρμοστούν για πραγματική πρόοδο στην πολιτική υγείας στην Ελλάδα.

  1. Berglas, S., et al., Patients’ perspectives can be integrated in health technology assessments: an exploratory analysis of CADTH Common Drug Review. Research involvement and engagement, 2016. 2(1): p. 21
  2. Dipankui, M.T., et al., Evaluation of patient involvement in a health technology assessment. International journal of technology assessment in health care, 2015. 31(3): p. 166-170.
  3. Wortley, S., et al., Moving beyond the rhetoric of patient input in health technology assessment deliberations. Australian Health Review, 2017. 41(2): p. 170-172
  4. Wale J, Scott AM, Hofmann B, Garner S, Low E, Sansom L. Why patients should be involved in health technology assessment. International Journal of Technology Assessment in Health Care. 2017;33(1):1-4.
  5. Bouvy JC, Cowie L, Lovett R, Morrison D, Livingstone H, Crabb N. Use of Patient Preference Studies in HTA Decision Making: A NICE Perspective. The Patient-Patient-Centered Outcomes Research. 2020 Apr;13(2):145-9.
  6. Hailey D. Involvement of patients in health technology assessment: further perspectives for informing decision-makers. Hospital Practices and Research. 2017 Aug 26;2(3):58-62.
  7. Ostermann J, Brown DS, de Bekker-Grob EW, Mühlbacher AC, Reed SD. Preferences for health interventions: improving uptake, adherence, and efficiency. Patient. 2017;10(4):511–514.
  8. Brazier JE, Dixon S, Ratcliffe J. The role of patient preferences in cost-effectiveness analysis. Pharmacoeconomics. 2009 Sep 1;27(9):705-12.
  9. Health Technology Assessment International. Patient and Citizen Involvement Group. Patient and Citizen Involvement. Available from: http://www.htai.org/interest-groups/patient-and-citizeninvolvement.html Accessed December 2020
  10. https://qol.eortc.org/questionnaire/eortc-qlq-c30/
  11. https://euroqol.org/
  12. Whitty JA, Fraenkel L, Saigal CS, Groothuis-Oudshoorn CGM, Regier DA, Marshall DA. Assessment of individual patient preferences to inform clinical practice. Patient. 2017;10(4):519–521.
  13. Montori VM, Brito JP, Murad MH. The optimal practice of evidence-based medicine: incorporating patient preferences in practice guidelines. JAMA. 2013;310(23):2503–2504.
  14. Health Improvement Scotland/SIGN Evidence-based clinical guidelines https://www.sign.ac.uk/media/1050/sign50_2019.pdf Accessed December 2020
  15. Johnson FR, Beusterien K, Özdemir S, Wilson L. Giving patients a meaningful voice in United States regulatory decision making: the role for health preference research. Patient. 2017;10(4):523–526.
  16. Levitan B, Hauber AB, Damiano MG, Jaffe R, Christopher S. The ball is in your court: agenda for research to advance the science of patient preferences in the regulatory review of medical devices in the United States. Patient. 2017;10(5):531–536.
  17. Van Overbeeke E, Janssens R, Whichello C, Bywall KS, Sharpe J, Nikolenko N, Phillips BS, Guiddi P, Pravettoni G, Vergani L, Marton G. Design, Conduct and Use of Patient Preference Studies in the Medical Product Life Cycle: a Multi-method Study. Frontiers in pharmacology. 2019;10:1395.
  18. Patient Preference Infor­mation—Voluntary Submission, Review in Premarket Approval Applications, Humanitarian Device Exemption, Applications, and De Novo Requests, and Inclusion in Decision Summaries and Device Labeling. August 2016. US Food & Drug Administration. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/patient-preferenceinformation-voluntary-submission-review-premarket-approval-applications.
  19. European Medicines Agency. Benefit-risk methodology. 2011. https://www. ema.europa.eu/en/about-us/support-research/benefit-risk-methodology Accessed December 2020
  20. Stamuli E, Corry S, Ross D, Konstantopoulou T. Patient preferences for breast cancer treatments: a discrete choice experiment in France, Ireland, Poland, Spain. Future Oncology 2022. 18:9, 1115-1132