Ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας στο Σαν Ντιέγκο και του Κέντρου Καρκίνου Moores στο UC San Diego Health αναφέρουν ότι αφαίρεσαν με επιτυχία τον πυρήνα από έναν τύπο πανταχού παρόντος κυττάρου, γνωστoύ ως enucleation, και στη συνέχεια χρησιμοποίησαν το γενετικά τροποποιημένο κύτταρο ως μοναδικό φορέα φορτίου για την ακριβή παράδοση θεραπευτικών ουσιών σε ασθενείς ιστούς.
Η ακριβής στόχευση και παράδοση φαρμάκων ή θεραπειών σε νοσούντα κύτταρα και ιστούς ενισχύει σημαντικά το θεραπευτικό όφελος, μειώνοντας παράλληλα τις παρενέργειες. Στη νέα μελέτη, μια ομάδα με επικεφαλής τον συγγραφέα Richard Klemke, Ph.D., καθηγητή παθολογίας στην Ιατρική Σχολή του UC San Diego, τροποποίησε γενετικά τα μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα (MSCs) για να ενισχύσει τη συμπεριφορά τους στην αναζήτηση ασθενειών, στη συνέχεια αφαίρεσε τους πυρήνες τους, διατηρώντας όμως τα οργανίδια που παράγουν ενέργεια και πρωτεΐνες που απαιτούνται για τις θεραπευτικές λειτουργίες.
Σε μοντέλα ποντικιών οξείας φλεγμονής και παγκρεατίτιδας, οι ερευνητές τροποποίησαν τα εγκεφαλικά κύτταρα, που ονομάστηκαν “Cargocytes”, με μια αντιφλεγμονώδη κυτταροκίνη – μια πρωτεΐνη σηματοδότησης που ωθεί την ανοσολογική απόκριση και μπορεί να μειώσει τη φλεγμονή και τη σχετική ασθένεια – και στη συνέχεια τα χορήγησαν συστηματικά στα ποντίκια, που παρήγαγαν βιοδραστικά θεραπευτικά σε υψηλά επίπεδα στις στοχευμένες θέσεις τους για αρκετές ημέρες, βελτιώνοντας τη νόσο.
“Αυτά τα Cargocytes διατηρούν το μεγαλύτερο μέρος της κυτταρικής λειτουργικότητάς τους, αλλά τώρα διαθέτουν επίσης σημαντικά ενισχυμένη ικανότητα να μεταφέρουν και να παραδίδουν θεραπευτικά ειδικά στους στοχευμένους ιστούς με ασφαλή τρόπο”, δήλωσε ο Klemke. “Αυτό ανοίγει τη δυνατότητα θεραπείας ασθενειών με την παροχή φαρμάκων ακριβώς εκεί όπου μπορούν να κάνουν το μεγαλύτερο καλό, με μικρότερη πιθανότητα ανεπιθύμητων παρενεργειών που προκαλούνται όταν τα φάρμακα αυτά που πηγαίνουν αλλού”. Τα ευρήματα δημοσιεύθηκαν στο Nature Biomedical Engineering.